Điều gì xảy ra trong quá trình nghiên cứu?
Nghiên cứu kéo dài đến 72 tuần (tối đa 17 tháng) với 29 lần thăm khám để làm các xét nghiệm và 2 lần nằm viện.
* Khi kết thúc nghiên cứu, con bạn sẽ có tùy chọn đăng ký tham gia một nghiên cứu theo dõi dài hạn, trong đó sức khỏe của con bạn sẽ được theo dõi thêm 15 năm.
Sàng lọc
Trước khi bắt đầu nghiên cứu, bạn cần cho phép con mình tham gia bằng cách đọc và ký vào Mẫu đồng ý đã được cung cấp thông tin. Tùy thuộc vào độ tuổi của chúng, một số trẻ em cũng có thể cho phép bằng cách ký vào một Mẫu đơn hỗ trợ được cung cấp thông tin. Sau đó, bác sĩ nghiên cứu sẽ thu thập thông tin và chạy các bài kiểm tra để đảm bảo nghiên cứu phù hợp với con bạn.
Điều trị và Theo dõi
Nghiên cứu có 2 giai đoạn điều trị cùng với 2 giai đoạn theo dõi:
OAV101 được đưa ra như thế nào?
OAV101 được tiêm một lần vào phần dưới của cột sống (tiêm nội tủy).
Con tôi sẽ có những loại xét nghiệm nào?
Một số bài kiểm tra mà con bạn sẽ có trong quá trình nghiên cứu bao gồm:
Xét nghiệm máu
Xét nghiệm hô hấp
Hoạt động của tim (điện tâm đồ)
Chụp hình tim (siêu âm tim)
Kiểm tra sức khỏe tâm thần*
Kiểm tra chức năng vận động
Khám thần kinh
Khám thể chất
Chọc dò tủy sống
Xét nghiệm nước tiểu
X-quang (ngực, cột sống)
* Kiểm tra sức khỏe tâm thần có thể không áp dụng cho trẻ em dưới 7 tuổi.
Đây chỉ là một số bài kiểm tra sẽ diễn ra trong quá trình nghiên cứu. Con bạn sẽ không có tất cả các bài kiểm tra trong mỗi lần khám. Nói chuyện với bác sĩ nghiên cứu để biết thêm thông tin.
Những người chăm sóc cũng sẽ được yêu cầu điền vào bảng câu hỏi về việc SMA của con họ ảnh hưởng như thế nào đến cuộc sống hàng ngày của chúng.