Mục đích của Nghiên cứu STEER là gì?

Mục đích của Nghiên cứu STEER là để tìm hiểu xem liệu pháp điều trị gen OAV101 có an toàn và có thể giúp cải thiện chức năng cơ ở trẻ em từ 2 đến dưới 18 tuổi mắc bệnh SMA loại 2 hay không.

Ai có thể tham gia?

OAV101 là gì?

OAV101 là một liệu pháp gen được thiết kế để cung cấp một bản sao hoạt động mới của gen SMN1 đến các tế bào thần kinh vận động. Mục đích là để gen SMN1 mới tạo ra đủ protein SMN để ngăn chặn mất thêm tế bào thần kinh vận động.

Ai có thể tham gia vào nghiên cứu này?

Nghiên cứu dành cho trẻ em từ 2 đến dưới 18 tuổi có SMA loại 2, những người:

  • Có thể ngồi độc lập nhưng chưa bao giờ có thể đi lại một cách độc lập.
  • Bắt đầu xuất hiện các triệu chứng của bệnh SMA khi trẻ được 6 tháng tuổi trở lên.
  • Chưa nhận được bất kỳ phương pháp điều trị nào làm tăng SMN.