試驗期間會進行哪些事項？
本試驗持續長達 72 週（長達 17 個月），有 29 次就診檢測和 2 次住院。
*在試驗結束時，您的孩子可以選擇參加一項長期追蹤試驗，在該試驗中您的孩子將接受再 15 年的監測。
篩選
在開始試驗之前，您將會閱讀並簽署一份知情同意書，以授予您的孩子參加試驗的許可。取決於他們的年齡，部分孩子可能也要簽署一份知情同意書來授予許可。試驗醫師將接著收集資訊並進行檢測，以確保本試驗適合您的孩子。
治療和追蹤
本試驗有 2 個治療期和 2 個追蹤期：
我的孩子將接受哪些檢測？
您的孩子在試驗期間將進行的部分檢測包括：
验血
呼吸检测
心脏活动（心电图)
心脏成像（超声心动图)
心理健康检查*
运动功能检测
神经系统检查
体检
脊椎抽液
尿检
X 光检查（胸部、脊柱）
*心理健康檢查可能不適用於 7 歲以下的孩童。
這些只是研究期間將進行的一部分檢測。您的孩子將不會在每次回診時進行所有檢測。有關更多資訊，請詢問試驗醫師。
照顧者將被要求填寫一份有關他們孩子的 SMA 如何影響其日常生活的問卷。