STEER 試驗的目的為何？

STEER 試驗的目的是瞭解試驗性基因療法 OAV101 是否安全，並且可以改善 2 歲至未滿 18 歲患有第 2 型 SMA 孩童的肌肉功能。

誰可以參與？

什麼是 OAV101？

OAV101 是一種基因療法，旨在將 SMN1 基因的新功能複本傳遞給運動神經。目標是讓新 SMN1 基因產生足夠的 SMN 蛋白，以防止運動神經進一步喪失。

誰可以參與本試驗？

本試驗是針對 2 歲至未滿 18 歲患有第 2 型 SMA，並且符合下列情況的孩童：

  • 能夠獨立坐著，但一直無法獨立行走。
  • 在 6 個月或更大時開始出現 SMA 症狀。
  • 尚未接受任何增加 SMN 的治療。