วัตถุประสงค์ของการศึกษาวิจัย STEER คืออะไร
วัตถุประสงค์ของการศึกษาวิจัย STEER คือ การทำความเข้าใจว่าการบำบัดด้วยยีน OAV101 ในการศึกษาวิจัย จะปลอดภัยและช่วยพัฒนากำลังของกล้ามเนื้อในเด็กที่มีอายุ 2 ปี ไปจนถึงน้อยกว่า 18 ปี ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังเสื่อมชนิดที่ 2 ได้หรือไม่
OAV101 คืออะไร
OAV101 คือการบำบัดด้วยยีนที่จะส่งชุดทำงานใหม่ของยีน SMN1 ไปยังเซลล์ประสาทสั่งการ เป้าหมายของยีน SMN1 ใหม่คือการสร้างโปรตีน SMN ให้เพียงพอต่อการป้องกันไม่ให้เซลล์ประสาทสั่งการเสียหายเพิ่มเติม
ใครบ้างที่เข้าร่วมในการศึกษาวิจัยนี้ได้
การศึกษาวิจัยนี้จัดทำขึ้นสำหรับเด็กอายุ 2 ปี ไปจนถึงน้อยกว่า 18 ปี ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังเสื่อมชนิดที่ 2 ซึ่ง:
- สามารถนั่งได้เอง แต่ไม่สามารถเดินได้เอง
- เริ่มแสดงอาการของโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังเสื่อมในตอนอายุ 6 เดือนขึ้นไป
- ยังไม่เคยได้รับการรักษาใด ๆ ที่เพิ่ม SMN