O que acontece durante o estudo?
O estudo dura até 72 semanas (até 17 meses) com 29 visitas para exames e 2 internações hospitalares.
*No final do estudo, seu filho terá a opção de se inscrever em um estudo de acompanhamento de longo prazo, no qual a saúde do seu filho será monitorada por mais 15 anos.
Triagem
Antes de iniciar no estudo, você precisará autorizar a participação de seu filho assinando um termo de consentimento livre e esclarecido. Dependendo da idade delas, algumas crianças também pode dar autorização assinando um Termo de assentimento livre e esclarecido. O médico do estudo coletará informações e fará exames para ter certeza de que o estudo é indicado para seu filho.
Tratamento e acompanhamento
O estudo tem 2 períodos de tratamento, além de 2 períodos de acompanhamento:
Como OAV101 é administrado?
OAV101 é administrado como uma injeção única na parte inferior da coluna vertebral (injeção intratecal).
Qual tipo de exames meu filho fará?
Alguns dos exames que seu filho fará durante o estudo incluem:
Exame de sangue
Frequência respiratória
Atividade cardíaca (eletrocardiograma)
Imagem do coração (ecocardiograma)
Verificação da saúde mental*
Exames de função motora
Exame neurológico
Exame físico
Punção lombar
Exame de urina
Radiografia (tórax, coluna vertebral)
*A verificação de saúde mental pode não se aplicar a crianças menores de 7 anos.
Esses são apenas alguns dos exames que serão realizados durante o estudo. Seu filho não fará todos os testes em cada visita. Converse com o médico do estudo para obter mais informações.
Também será solicitado que os cuidadores preencham um questionário sobre como a AME do seu filho afeta sua vida diária.