Qual é o objetivo do Estudo STEER?
O objetivo do Estudo STEER é entender se a terapia genética experimental OAV101 é segura e pode ajudar a melhorar a função muscular em crianças de 2 a menos de 18 anos de idade que têm AME tipo 2.
O que é OAV101?
OAV101 é uma terapia genética projetada para fornecer uma nova cópia funcional do gene SMN1 aos neurônios motores. O objetivo é que o novo gene SMN1 produza proteína SMN o bastante para evitar a perda adicional de neurônios motores.
Quem pode participar neste estudo?
O estudo é para crianças de 2 a menos de 18 anos, com AME tipo 2 que:
- São capazes de se sentar de forma independente, mas nunca foram capazes de andar de forma independente.
- Começaram a apresentar sintomas de AME aos 6 meses de idade ou mais.
- Ainda não receberam nenhum tratamento que aumente a SMN.