STEER 研究的目的是什么？
STEER 研究的目的是为了了解试验性基因疗法 OAV101 是否安全，以及是否有助于改善年龄为 2 至 18 岁以下患有 2 型 SMA 儿童患者的肌肉功能。
OAV101 是什么？
OAV101是一种基因疗法，旨在向运动神经元提供一个新的SMN1基因。目标是让新的SMN1基因制造足够的SMN蛋白，以防止运动神经元的进一步丧失。
谁可以参加这项研究？
本研究适用于年龄为 2 至 18 岁以下患有 2 型 SMA 的儿童，该儿童：
- 能够独立坐着，但无法独立行走。
- 在年龄为 6 个月或更大时开始出现 SMA 症状。
- 还未接受任何能增加 SMN 的治疗。