Apakah tujuan STEER Study ini?

Tujuan STEER Study adalah untuk memahami sama ada penyiasatan terapi gen OAV101 selamat dan boleh membantu meningkatkan fungsi motor dan pergerakan pada kanak-kanak berumur 2 hingga kurang daripada 18 tahun dengan SMA Jenis 2.

Siapakah yang boleh menyertai?

Apakah itu OAV101?

OAV101 ialah terapi gen yang dirancang menyampaikan salinan gen SMN1 yang berfungsi kepada neuron motor. Matlamatnya adalah untuk gen SMN1 baharu menghasilkan protein SMN yang mencukupi untuk mengelakkan kehilangan neuron motor yang selanjutnya.

Siapakah yang boleh menyertai kajian ini?

Kajian ini adalah untuk kanak-kanak berumur 2 hingga kurang daripada 18 tahun dengan SMA Jenis 2 yang:

  • Boleh duduk sendiri tetapi tidak dapat berjalan sendiri.
  • Mula menunjukkan simptom SMA pada usia 6 bulan atau lebih.
  • Belum menerima sebarang rawatan yang meningkatkan SMN.