¿Qué ocurre durante el estudio?
El estudio dura hasta 72 semanas (hasta 17 meses) con 29 visitas para pruebas y 2 hospitalizaciones.
*Al final del estudio, su hijo/a tendrá la opción de inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo en el que se monitoreará su salud 15 años más.
Selección
Para dar permiso para que su hijo/a participe, antes de comenzar el estudio deberá leer y firmar un formulario de consentimiento informado. Dependiendo de su edad, algunos/as niños/as también deben dar permiso mediante la firma de un formulario de asentimiento informado. Acto seguido, el médico del estudio recopilará información y realizará pruebas para asegurarse de que el estudio sea adecuado para su hijo/a.
Tratamiento y seguimiento
El estudio consta de 2 periodos de tratamiento junto con 2 periodos de seguimiento:
¿Cómo se administra OAV101?
OAV101 se administra en una única inyección en la parte inferior de la columna vertebral (inyección intratecal).
¿A qué tipo de pruebas se someterá mi hijo/a?
Entre las pruebas a las que se someterá su hijo/a durante el estudio se incluyen las siguientes:
Análisis de sangre
Prueba respiratoria
Actividad cardíaca (electrocardiograma)
Imágenes del corazón (ecocardiograma)
Control de salud mental*
Pruebas de función motora
Examen neurológico
Examen físico
Punción lumbar
Análisis de orina
Radiografía (tórax, columna vertebral)
*Es posible que los exámenes de salud mental no se apliquen a niños/as menores de 7 años.
Estas son solo algunas de las pruebas que tendrán lugar durante el estudio. Su hijo/a no se someterá a todas las pruebas en cada visita. Hable con el médico del estudio para obtener más información.
También se pedirá a los cuidadores que completen un cuestionario sobre cómo afecta la AME de su hijo/a a su vida diaria.