¿Cuál es el propósito del estudio STEER?
El objetivo del estudio STEER es comprender si la terapia génica en investigación OAV101 es segura y puede ayudar a mejorar la función muscular en niños/as de 2 a menos de 18 años con AME tipo 2.
¿Qué es OAV101?
OAV101 es una terapia génica diseñada para aportar un nuevo duplicado funcional del gen SMN1 a las neuronas motoras. El objetivo es que el nuevo gen SMN1 produzca suficiente proteína SMN para evitar la pérdida adicional de neuronas motoras.
¿Quién puede participar en este estudio?
El estudio está dirigido a niños/as de 2 a menos de 18 años con AME tipo 2 que:
- Son capaces de sentarse de forma independiente, pero nunca han sido capaces de caminar de forma independiente.
- Comenzaron a mostrar síntomas de AME a partir de los seis meses.
- Todavía no han recibido ningún tratamiento que aumente el SMN.