STEER अभ्यासाचा उद्देश काय आहे?
अन्वेषणाधीन जनुक उपचारपद्धती OAV101 सुरक्षित आहे का आणि ती टाइप 2 एसएमए असलेल्या 2 ते 18 वर्षांपेक्षा कमी वयाच्या मुलांमध्ये स्नायुंचे कार्य सुधारण्यात उपयोगी होऊ शकेल का, हे समजून घेणे हा STEER अभ्यासाचा उद्देश आहे.
OAV101 काय आहे?
OAV101 ही SMN1 जनुकाची कार्य करणारी प्रत मोटर न्यूरॉन्सना पुरवण्यासाठी बनवलेली एक जनुक उपचारपद्धती आहे. मोटर न्यूरॉन्सची आणखी हानी होणे टाळण्यासाठी नवीन SMN1 जनुकाकरिता पुरेसे SMN प्रथिन बनवणे हे उद्दिष्ट आहे.
या अभ्यासात कोण सहभागी होऊ शकेल?
हा अभ्यास टाइप 2 एसएमए असलेल्या 2 ते 18 वर्षांपेक्षा कमी वयाच्या मुलांसाठी आहे, जी/ज्यांनी:
- स्वतंत्रपणे बसू शकतात, पण कधीही स्वतंत्रपणे चालू शकलेली नाहीत.
- 6 महिने किंवा त्याहून अधिक वयात एसएमएची लक्षणे दर्शवू लागली.
- SMN वाढवणारे कोणतेही उपचार अद्याप प्राप्त केलेले नाहीत.