STEER अध्ययन का उद्देश्य क्या है?
STEER अध्ययन का प्रयोजन यह समझना है कि क्या अन्वेषणात्मक जीन चिकित्सा OAV101 सुरक्षित है और टाइप 2 SMA वाले 2 वर्ष से लेकर 18 वर्ष से कम आयु के बच्चों में मांसपेशियों की कार्यक्षमता को सुधारने में मदद कर सकती है?
OAV101 क्या है?
OAV101 एक जीन चिकित्सा है जिसकी रचना मोटर न्यूरॉनों को SMN1 जीन की नई कार्यक्षम प्रतिलिपि प्रदान करने के लिए की गई है। इसका लक्ष्य मोटर न्यूरॉनों की और क्षति रोकने के लिए नए SMN1 को पर्याप्त SMN प्रोटीन बनाने में सक्षम करना है।
इस अध्ययन में कौन भाग ले सकता है?
यह अध्ययन टाइप 2 SMA वाले 2 वर्ष से लेकर 18 वर्ष से कम आयु के बच्चों के लिए है जो:
- स्वतंत्र रूप से बैठने में सक्षम हैं लेकिन कभी भी स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम नहीं रहे हैं।
- 6 महीने या उससे अधिक आयु में SMA के लक्षण दिखाने लगे थे।
- अभी तक कोई ऐसा उपचार प्राप्त नहीं किया है जो SMN को बढ़ाता है।