¿Qué ocurre durante el estudio?
El estudio dura hasta 72 semanas (hasta 17 meses) e incluye 29 visitas para pruebas y 2 estadías en el hospital.
* Al final del estudio, tu hijo tendrá la opción de inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo en el que se monitoreará su salud durante 15 años más.
Selección
Antes de comenzar el estudio, tendrás que dar tu permiso para que tu hijo participe leyendo y firmando un Formulario de consentimiento informado. Según su edad, algunos niños también pueden otorgar su permiso firmando un Formulario de asentimiento informado. Luego, el médico del estudio recopilará información y hará algunas pruebas para asegurarse de que el estudio es adecuado para tu hijo.
Tratamiento y seguimiento
El estudio tiene 2 períodos de tratamiento junto con 2 períodos de seguimiento:
¿Cómo se administra OAV101?
OAV101 se administra como una inyección única en la parte inferior de la columna vertebral (inyección intratecal).
¿Qué tipo de pruebas le realizarán a mi hijo?
Algunas de las pruebas que le harán a tu hijo durante el estudio son las siguientes:
Análisis de sangre
Prueba respiratoria
Actividad cardíaca (electrocardiograma)
Imágenes del corazón (ecocardiograma)
Control de salud mental*
Pruebas de función motora
Examen neurológico
Examen físico
Punción lumbar
Análisis de orina
Radiografía (tórax, columna vertebral)
* Es posible que el control de salud mental no se realice en niños menores de 7 años.
Estas son solo algunas de las pruebas que se realizarán durante el estudio. No se le realizarán todas estas pruebas a tu hijo en cada visita. Habla con el médico del estudio para obtener más información.
También se les pedirá a los cuidadores que completen un cuestionario sobre cómo la AME de su hijo afecta su vida cotidiana.