¿Cuál es el propósito del Estudio STEER?
El propósito del Estudio STEER es comprender si la terapia génica en investigación OAV101 es segura y puede ayudar a mejorar la función muscular en niños de 2 a menos de 18 años con AME tipo 2.
¿Qué es OAV101?
OAV101 es una terapia génica diseñada para proporcionar una nueva copia funcional del gen SMN1 a las neuronas motoras. El objetivo es que el nuevo gen SMN1 produzca suficiente proteína de supervivencia de motoneuronas (Survival Motor Neuron, SMN) para evitar una mayor pérdida de neuronas motoras.
¿Quién puede participar en el estudio?
El estudio es para niños de 2 a menos de 18 años con AME tipo 2 que cumplan las siguientes condiciones:
- Son capaces de sentarse de manera independiente, pero nunca han podido caminar sin ayuda.
- Comenzaron a mostrar síntomas de AME a los 6 meses o más.
- Aún no han recibido ningún tratamiento que aumente la SMN.