Τι συμβαίνει κατά τη διάρκεια της μελέτης;
Η μελέτη διαρκεί έως και 72 εβδομάδες (περίπου 17 μήνες) και περιλαμβάνει περίπου 29 επισκέψεις για εξετάσεις και 2 διανυκτερεύσεις σε νοσοκομείο.
*Στο τέλος της μελέτης, το παιδί σας θα έχει την επιλογή να συμπεριληφθεί σε μια μακροπρόθεσμη μελέτη παρακολούθησης, κατά την οποία θα παρακολουθείται η υγεία του για 15 επιπλέον χρόνια.
Διαλογή
Πριν ξεκινήσετε τη μελέτη, θα χρειαστεί να εγκρίνετε τη συμμετοχή του παιδιού σας διαβάζοντας και υπογράφοντας ένα έντυπο συναίνεσης κατόπιν ενημέρωσης. Ανάλογα με την ηλικία τους, μερικά παιδιά μπορούν επίσης να δώσουν τη συγκατάθεσή τους υπογράφοντας ένα έντυπο συγκατάθεσης κατόπιν ενημέρωσης. Στη συνέχεια, ο γιατρός της μελέτης θα συλλέξει πληροφορίες και θα κάνει εξετάσεις για να βεβαιωθεί ότι η μελέτη είναι κατάλληλη για το παιδί σας.
Θεραπεία και παρακολούθηση
Η μελέτη αποτελείται από δύο περιόδους θεραπείας και δύο περιόδους παρακολούθησης:
Πώς χορηγείται η OAV101;
Η OAV101 χορηγείται μέσω μίας ένεσης στο κάτω τμήμα της σπονδυλικής στήλης (ενδορραχιαία ένεση).
Τι είδους εξετάσεις θα κάνει το παιδί μου;
Ορισμένες από τις εξετάσεις στις οποίες θα υποβληθεί το παιδί σας κατά τη διάρκεια της μελέτης είναι:
Εξέταση αίματος
Αναπνευστική δοκιμασία
Καρδιακή δραστηριότητα (ηλεκτροκαρδιογράφημα)
Απεικόνιση καρδιάς (υπερηχογράφημα)
Έλεγχος ψυχικής υγείας*
Εξετάσεις κινητικής λειτουργίας
Νευρολογική εξέταση
Σωματική εξέταση
Οσφυονωτιαία παρακέντηση
Εξέταση ούρων
Ακτινογραφίες (θώρακα και σπονδυλικής στήλης)
*Ο έλεγχος ψυχικής υγείας ενδέχεται να μην ισχύει για παιδιά κάτω των 7 ετών.
Αυτές είναι μόνο ορισμένες από τις εξετάσεις που θα πραγματοποιηθούν κατά τη διάρκεια της μελέτης. Το παιδί σας δεν θα κάνει όλες τις εξετάσεις σε κάθε επίσκεψη. Για περισσότερες πληροφορίες, απευθυνθείτε στον γιατρό της μελέτης.
Επίσης, θα ζητηθεί από τους φροντιστές να συμπληρώσουν ένα ερωτηματολόγιο σχετικά με το πώς η ΝΜΑ του παιδιού τους επηρεάζει την καθημερινή τους ζωή.