Ποιος είναι ο σκοπός της μελέτης The STEER Study;
Σκοπός της μελέτης The STEER Study είναι να κατανοήσουμε αν η δοκιμαζόμενη γονιδιακή θεραπεία OAV101 είναι ασφαλής και αν μπορεί να βελτιώσει τη μυϊκή λειτουργία ανήλικων ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 2.
Τι είναι η OAV101;
Η OAV101 είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να παρέχει ένα νέο λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στους κινητικούς νευρώνες. Στόχος είναι το νέο γονίδιο SMN1 να παράγει αρκετή πρωτεΐνη SMN ώστε να αποτρέπει την περαιτέρω απώλεια κινητικών νευρώνων.
Ποιος μπορεί να συμμετάσχει σε αυτή τη μελέτη;
Η μελέτη προορίζεται για ανήλικους ασθενείς με ΝΜΑ τύπου 2, οι οποίοι:
- Μπορούν να κάθονται χωρίς βοήθεια, αλλά δεν ήταν ποτέ σε θέση να περπατήσουν μόνοι τους.
- Έχουν αρχίσει να παρουσιάζουν συμπτώματα ΝΜΑ από την ηλικία των 6 μηνών και άνω.
- Δεν έχουν λάβει ακόμη καμία θεραπεία που να αυξάνει την SMN.