ما الغرض من دراسة STEER؟
الغرض من دراسة STEER هو فهم ما إذا كان العلاج الجيني البحثي OAV101 آمنًا ويمكنه أن يساعد في تحسين أداء العضلات لدى الأطفال من عمر عامين إلى الأصغر من 18 عامًا المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الثاني.
ما هو OAV101؟
OAV101 هو علاج جيني مصمم لتقديم نسخة فاعلة جديدة من جين SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية. الهدف هو أن يصنع جين SMN1 الجديد ما يكفي من بروتين SMN لمنع مزيد من تلف الخلايا العصبية الحركية.
من يستطيع المشاركة في هذه الدراسة؟
هذه الدراسة مخصصة للأطفال من عمر عامين إلى الأصغر من 18 عامًا المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الثاني والذين:
- يمكنهم الجلوس بلا مساعدة ولكن لم يتمكنوا من المشي قط بلا مساعدة.
- بدأت أعراض ضمور العضلات الشوكي بالظهور عليهم عندما كان عمرهم 6 أشهر أو أكثر.
- لم يتلقوا بعد أي علاجات تزيد من SMN.