¿Qué ocurre durante el estudio?
El estudio dura hasta 72 semanas (hasta 17 meses) con 29 visitas para pruebas y 2 hospitalizaciones.
*Al final del estudio, su hijo(a) tendrá la opción de inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo en el que se monitoreará su salud durante 15 años más.
Selección
Para dar permiso para que su hijo(a) participe, antes de comenzar el estudio deberá leer y firmar un formulario de consentimiento informado. Dependiendo de su edad, algunos(as) niños(as) también deben dar permiso mediante la firma de un formulario de asentimiento informado. Luego, el médico del estudio recopilará información y realizará pruebas para asegurarse de que el estudio sea adecuado para su hijo(a).
Tratamiento y seguimiento
El estudio consta de 2 periodos de tratamiento junto con 2 periodos de seguimiento:
¿Cómo se administra OAV101?
OAV101 se administra en una única inyección en la parte inferior de la columna vertebral (inyección intratecal).
¿A qué tipo de pruebas se someterá mi hijo(a)?
Entre las pruebas a las que se someterá su hijo(a) durante el estudio se incluyen las siguientes:
Análisis de sangre
Prueba respiratoria
Actividad cardíaca (electrocardiograma)
Imágenes del corazón (ecocardiograma)
Control de salud mental*
Pruebas de función motora
Examen neurológico
Examen físico
Punción lumbar
Análisis de orina
Radiografía (tórax, columna vertebral)
*Es posible que los exámenes de salud mental no se apliquen a niños(as) menores de 7 años.
Estas son solo algunas de las pruebas que tendrán lugar durante el estudio. Su hijo(a) no se someterá a todas las pruebas en cada visita. Hable con el médico del estudio para obtener más información.
También se pedirá a los cuidadores que completen un cuestionario sobre cómo afecta la AME de su hijo(a) su vida diaria.