Wat gebeur gedurende die studie?
Die studie duur tot en met 72 weke (tot en met 17 maande) met 29 besoeke vir toetse en 2 hospitaal oorbly besoeke.
*Aan die einde van die studie sal jou kind die opsie hê om in te skryf vir ‘n langtermyn opvolg studie waarin jou kind se gesondheid gemonitor sal word vir ‘n bykomende 15 jaar.
Sifting
Voordat daar met die studie begin word sal jy toestemming moet gee vir jou kind om deel te neem deur ’n Ingeligte Toestemmingsvorm te lees en te onderteken. Afhangende van hul ouderdom sal sommige kinders ook kan toestemming gee deur die ondertekening van ’n Ingeligte Instemmingsvorm. Die studiedokter sal dan informasie kollekteer en toetse doen om seker te maak dat die studie reg is vir jou kind.
Behandeling en Opvolg
Die studie het 2 behandelingstydperke tesame met 2 opvolgtydperke:
Hoe word OAV101 gegee?
OAV101 word gegee as ’n eenmalige inspuiting in die laer deel van die ruggraat (intratekale inspuiting).
Watter tipe toetse sal op my kind gedoen word?
Sommige van die toetse wat jou kind gedurende die studie sal hê sluit in:
Bloedtoets
Asemhalingstoets
Hart aktiwiteit (elektrokardiogram)
Hartbeelding (eggokardiogram)
Geestesgesondheidsondersoek*
Motoriese funksie toetse
Neurologiese ondersoek
Liggaamlike ondersoek
Spinale tap
Urientoets
X-straal (bors, rug)
*Geestesgesondheidsondersoek kan nie toepaslik wees vir kinders jonger as 7 jaar nie.
Hierdie is slegs ’n paar van die toetse wat gedurende die studie sal plaasvind. Jou kind sal nie tydens elke besoek al hierdie toetse ondergaan nie. Gesels met die studiedokter vir meer inligting.
Versorgers sal ook gevra word om ’n vraelys in te vul oor hoe hul kind se SMA hul daaglikse lewe affekteer.