Wat is die doel van die STEER Studie?
Die doel van die STEER Studie is om te verstaan of die ondersoekende geen-terapie OAV101 veilig is en kan help om spierfunksie te verbeter in kinders van 2 jaar oud en jonger as 18 jaar met Tipe 2 SMA.
Wat is OAV101?
OAV101 is ’n geen-terapie wat ontwerp is om ’n nuwe funksionele kopie van die SMN1-geen na die motoriese neurone te stuur. Die doel van die nuwe SMN1-geen is om genoeg SMN proteïen te maak en verdere verlies van motoriese neurone te voorkom.
Wie kan in hierdie studie deelneem?
Die studie is vir kinders van 2 jaar oud en jonger as 18 jaar met Tipe 2 SMA wat:
- • In staat is om onafhanklik te sit, maar nog nooit onafhanklik kon loop nie.
- • Simptome van SMA begin toon het op 6 maande of ouer.
- • Nog nie enige behandelings ontvang het wat SMN verhoog nie.